Suốt 13 năm qua, cô Katie Beth Hand, 40 tuổi, chưa từng có một đêm ngủ yên mà không lo lắng về chỉ số đường huyết trong máu. Căn bệnh đái tháo đường loại 1 được chẩn đoán vào năm Katie 27 tuổi đã đảo lộn hoàn toàn cuộc sống tự do của người phụ nữ vốn yêu thích du lịch này.
"Nó đã thay đổi mọi khía cạnh trong cuộc sống của tôi khi tôi bị chẩn đoán mắc bệnh", Katie, hiện sống tại thành phố Little Rock thuộc tiểu bang Arkansas (Mỹ), chia sẻ với kênh NBC.
Đối với người mắc đái tháo đường loại 1, hệ miễn dịch của cơ thể tự tấn công và phá hủy các tế bào beta nằm trong đảo tụy - cụm tế bào vốn chịu trách nhiệm sản xuất insulin giúp đưa đường từ máu vào các tế bào để tạo năng lượng. Việc thiếu hụt hormone này khiến bệnh nhân phải bổ sung insulin hằng ngày suốt đời để duy trì sự sống.
Tuy nhiên, kể từ tháng 3 năm nay, Katie đã không còn phải tiêm một liều insulin nào nữa. Bước ngoặt mang tính thay đổi cuộc đời này xảy ra sau khi cô trở thành 1 trong 12 tình nguyện viên tham gia một thử nghiệm lâm sàng quy mô nhỏ do Trung tâm Y tế Đại học Chicago (Mỹ) thực hiện.
Kết quả thử nghiệm, được báo cáo tại một hội nghị chuyên ngành về đái tháo đường vừa qua, cho thấy phương pháp này mang lại tín hiệu rất khả quan, dù hiện chưa được xuất bản trên tạp chí khoa học có phản biện.
Bước ngoặt thay đổi cuộc đời xảy ra với Katie Beth Hand, sau khi cô trở thành 1 trong 12 tình nguyện viên tham gia một thử nghiệm lâm sàng quy mô nhỏ của Trung tâm Y tế Đại học Chicago. Ảnh: Katie Beth Hand.
Quy trình điều trị bắt đầu bằng việc phẫu thuật lấy tuyến tụy từ người hiến tặng đã qua đời để tách chiết các tế bào đảo tụy chứa tế bào beta. Sau đó, các bác sĩ truyền những tế bào này vào gan của bệnh nhân đái tháo đường loại 1 để chúng tiếp tục nhiệm vụ tiết ra insulin.
Dù phương pháp ghép đảo tụy không phải là kỹ thuật quá mới và đã được nghiên cứu hàng thập kỷ, rào cản lớn nhất từ trước đến nay vẫn là giữ cho các tế bào được ghép sống sót. Hệ miễn dịch của người bệnh đái tháo đường loại 1 không chỉ nhận diện tế bào ghép là vật thể lạ, mà còn ở trong trạng thái luôn sẵn sàng tiêu diệt các tế bào beta sản xuất insulin.
Trước đây, bệnh nhân nhận ghép đảo tụy bắt buộc phải uống các loại thuốc chống thải ghép liều cao suốt đời để ức chế hệ miễn dịch. Phương pháp này tiềm ẩn rủi ro rất lớn do tác dụng phụ nghiêm trọng như tổn thương thận, tổn thương thần kinh hay tăng huyết áp, khiến nhiều chuyên gia không khuyến khích áp dụng rộng rãi.
Trong thử nghiệm mới, nhóm nghiên cứu đã sử dụng loại thuốc chống thải ghép thực nghiệm mang tên tegoprubart do hãng Eledon Pharmaceuticals phát triển. Đây là một kháng thể đơn dòng có cơ chế tác động vào một nhánh miễn dịch khác, giúp giảm đáng kể độ độc hại và cho đến nay chưa ghi nhận tác dụng phụ nguy hiểm nào trên các bệnh nhân tham gia.
Sau khi thực hiện ca ghép đảo tụy vào tháng giêng, cô Katie Hand đã dừng tiêm insulin tác dụng kéo dài chỉ sau 1 tuần. Đến tháng 3, cô chính thức ngừng hoàn toàn mọi liều tiêm và hiện đã trải qua gần 200 ngày không cần đến sự hỗ trợ của insulin.
Đáng chú ý, toàn bộ 11 bệnh nhân còn lại trong thử nghiệm cũng đạt được kết quả tương tự khi có thể ngưng dùng insulin mà không gặp phải biến chứng nặng do thuốc chống thải ghép gây ra.
Katie Hand chính thức ngừng hoàn toàn mọi liều tiêm insulin từ tháng 3 và hiện đã trải qua gần 200 ngày không cần đến sự hỗ trợ của insulin. Ảnh: Katie Beth Hand.
Dù ghi nhận những kết quả vô cùng ấn tượng, giới chuyên môn vẫn đưa ra những đánh giá rất thận trọng và cho rằng cần thêm thời gian để kiểm chứng. Bệnh nhân được theo dõi lâu nhất trong nghiên cứu này hiện mới chỉ trải qua chưa đầy 2 năm, do đó khả năng duy trì chức năng của các tế bào ghép sau 5 hay 10 năm nữa vẫn là câu hỏi mở.
"Đây mới chỉ là một bước tiến, chứ chưa phải là phương pháp chữa khỏi hoàn toàn", Tiến sĩ Rayhan Lal, bác sĩ nội tiết tại hệ thống y tế Stanford Medicine và cũng là bệnh nhân đái tháo đường loại 1, nhận định.
Bên cạnh đó, theo Tiến sĩ Lal, bệnh nhân tuy không phải tiêm insulin hằng ngày nhưng vẫn cần đến trung tâm y tế định kỳ 3 tuần 1 lần để truyền thuốc tegoprubart nhằm bảo vệ tế bào đảo tụy.
Dù việc phải đi lại thường xuyên giữa Arkansas và Chicago để truyền thuốc gây ra những bất tiện nhất định, cô Katie Hand khẳng định sự đánh đổi này hoàn toàn xứng đáng. Việc thoát khỏi gánh nặng tiêm insulin hằng ngày đã mang lại cho cô cảm giác tự do và niềm vui sống mà cô tưởng chừng đã đánh mất suốt 13 năm qua.
"Tôi không nghĩ bản thân mình có thể trở lại trạng thái trước khi mắc đái tháo đường loại 1. Hiện tại tôi đang được trải nghiệm lại cảm giác tự do và niềm vui sống", Katie hứng khởi cho biết.