Công ty dược phẩm sinh học Alkermes vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn của thuốc thử nghiệm ALKS 7290 tại Mỹ. Đây là bước tiến quan trọng mở ra hướng điều trị hoàn toàn mới cho hội chứng tăng động giảm chú ý, thường được gọi tắt là ADHD, ở người trưởng thành.
Khác với các liệu pháp truyền thống vốn chủ yếu tác động vào các chất dẫn truyền thần kinh như dopamine hay norepinephrine, ALKS 7290 hoạt động như một chất chủ vận thụ thể orexin 2. Orexin là một neuropeptide do vùng hạ đồi tiết ra, đóng vai trò then chốt trong việc điều hòa sự thức tỉnh, khả năng chú ý và cảm xúc của con người.
Việc tác động trực tiếp vào con đường sinh học orexin được kỳ vọng sẽ giúp cải thiện tình trạng mất tập trung và kiểm soát hành vi mà không tạo ra gánh nặng phụ thuộc vào thuốc như các chất kích thích thần kinh thông thường.
Văn phòng điều hành ở Mỹ kiêm trung tâm nghiên cứu và phát triển của Alkermes tại thành phố Waltham, bang Massachusetts. Ảnh: Alkermes
Trong thử nghiệm giai đoạn 1b được tiến hành trên 50 người trưởng thành mắc ADHD, các bệnh nhân được dùng thuốc ALKS 7290 với liều lượng 20 mg, 50 mg hoặc sử dụng giả dược trong thời gian 14 ngày.
Kết quả cho thấy chỉ sau 2 tuần điều trị, điểm số đánh giá triệu chứng ADHD ở người lớn giảm trung bình 14 điểm ở nhóm dùng liều 20 mg và giảm tới 19 điểm ở nhóm dùng liều 50 mg. Toàn bộ bệnh nhân tham gia dùng ALKS 7290 đều hoàn thành đợt điều trị mà không có trường hợp nào bỏ cuộc.
Mức độ nghiêm trọng của bệnh nhân cũng chuyển biến từ giai đoạn trung bình hoặc nặng xuống mức độ nhẹ. Đáng chú ý, những tín hiệu tích cực này xuất hiện sớm ngay từ ngày thứ 6 của đợt thử nghiệm.
Bên cạnh sự cải thiện về mặt lâm sàng, các thử nghiệm sinh học thần kinh và đánh giá nhận thức cho thấy bệnh nhân có sự tiến bộ rõ rệt ở nhiều khía cạnh như tốc độ xử lý thông tin, trí nhớ làm việc và mức độ tập trung.
Về mặt an toàn, hoạt chất ghi nhận khả năng dung nạp tốt và không xuất hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng. Một số phản ứng không mong muốn phổ biến ở mức độ nhẹ bao gồm chóng mặt, táo bón, mất ngủ và tăng tần suất đi tiểu, vốn là đặc trưng của các dòng thuốc tác động lên hệ thống orexin.
Theo bác sĩ Greg Mattingly từ Trường Y Đại học Washington (Mỹ), ADHD là một tình trạng sức khỏe tâm thần phổ biến có thể ảnh hưởng sâu sắc đến nhiều mặt của cuộc sống hàng ngày, bao gồm kết quả học tập, sự nghiệp, các mối quan hệ cũng như thể chất và cảm xúc nói chung.
Do đó, khi đánh giá về thử nghiệm, bác sĩ Mattingly nhấn mạnh: "Những dữ liệu này cung cấp bằng chứng sớm ủng hộ tiềm năng của con đường orexin trong việc tác động đến các mạng lưới thần kinh liên quan đến ADHD, đồng thời gợi mở rằng ALKS 7290 có thể đại diện cho một phương pháp điều trị mới đầy ý nghĩa cho bệnh nhân".
Đại diện của Alkermes khẳng định thành công bước đầu này tạo tiền đề vững chắc để công ty tiến tới thử nghiệm giai đoạn 2 trên quy mô rộng hơn, với khoảng 312 bệnh nhân nhằm kiểm chứng hiệu quả kéo dài trong 4 tuần.
Nếu thu thập đủ dữ liệu an toàn cần thiết trên người lớn, hãng dược đến từ Cộng hòa Ireland này sẽ phát triển kế hoạch triển khai các thử nghiệm lâm sàng trên đối tượng trẻ em, nhóm bệnh nhân chịu ảnh hưởng nặng nề nhất bởi ADHD.
Việc mở rộng ứng dụng cơ chế orexin sang điều trị ADHD được giới chuyên môn đánh giá có thể tạo ra bước ngoặt lớn, mang lại hy vọng mới cho hàng triệu người bệnh trên thế giới.