Lần đầu tiên trong lịch sử y học, một phương pháp điều trị tái lập trình tế bào nhằm khôi phục thị lực cho con người đã đạt được những bước tiến tích cực.
Tại hội nghị hàng năm của Viện Nhãn khoa Mỹ diễn ra ở thành phố New Orleans, công ty sinh học Life Biosciences hôm 8/10 đã công bố dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 của liệu pháp mang ký hiệu ER-100 trên 3 bệnh nhân mắc bệnh cườm nước.
Kết quả cho thấy, liệu pháp này hoàn toàn an toàn và 2 trong số 3 bệnh nhân đã có những tín hiệu phục hồi thị lực bước đầu sau 56 ngày điều trị.
Lần đầu tiên trong lịch sử y học, một phương pháp điều trị tái lập trình tế bào nhằm khôi phục thị lực cho con người đã đạt được những bước tiến tích cực. Ảnh minh họa: Christianity Today
Cườm nước, hay bệnh glaucom góc mở, là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở người lớn tuổi, gây ra bởi sự tổn thương các tế bào hạch võng mạc kết nối mắt với não. Do các tế bào thần kinh này không có khả năng tự phục hồi hay tái tạo tự nhiên, suy giảm thị lực do cườm nước từ trước tới nay vẫn bị xem là tổn thương vĩnh viễn.
Các phương pháp phòng ngừa cườm nước hiện hành chỉ tập trung kiểm soát áp lực nội nhãn nhằm làm chậm quá trình tiến triển bệnh, chứ không thể khôi phục những thị giác đã mất.
Trong khi đó, liệu pháp ER-100 tiếp cận vấn đề theo một hướng hoàn toàn khác bằng cách can thiệp vào gốc rễ của quá trình lão hóa. Phương pháp này dựa trên công trình nghiên cứu từng đoạt giải Nobel năm 2012 của nhà khoa học Nhật Bản Shinya Yamanaka về việc đưa tế bào trưởng thành trở lại trạng thái nguyên thủy.
Tuy nhiên, việc sử dụng cả 4 yếu tố Yamanaka ban đầu tiềm ẩn rủi ro hình thành các khối u nguy hiểm. Để khắc phục điều này, Giáo sư David Sinclair tại Đại học Y Harvard (Mỹ) cùng học trò Yuancheng Lu đã loại bỏ yếu tố gây ung thư cao nhất, chỉ giữ lại 3 yếu tố gồm OCT4, SOX2 và KLF4.
Bằng việc đưa 3 yếu tố di truyền này vào mắt thông qua 1 mũi tiêm duy nhất vào dịch kính, các nhà khoa học đã xóa bỏ những sai lệch biểu truyền tích tụ theo thời gian. Nhờ đó, các tế bào hạch võng mạc bị suy yếu được thiết lập lại về trạng thái trẻ trung và hoạt động hiệu quả hơn mà không bị mất đi đặc tính ban đầu.
Đáng chú ý, quá trình tái lập trình chỉ diễn ra khi bệnh nhân uống kháng sinh doxycycline hàng ngày trong 8 tuần, đóng vai trò như một công tắc bật - tắt an toàn nhằm kiểm soát chính xác hoạt động của thuốc trong cơ thể.
Sau 56 ngày theo dõi, thử nghiệm ghi nhận liệu pháp được tiếp nhận tốt và không xuất hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng. Đánh giá trường nhìn bằng phương pháp kiểm tra tiêu chuẩn cho thấy 2 bệnh nhân đã nhận biết ánh sáng rõ hơn ở nhiều vị trí từng bị tổn thương.
Dựa trên những kết quả an toàn ban đầu, Hội đồng Giám sát An toàn Dữ liệu độc lập đã chấp thuận cho thử nghiệm nâng liều lượng điều trị lên gấp 3 lần ở giai đoạn tiếp theo nhằm tìm kiếm hiệu quả tối ưu hơn.
Ảnh siêu âm dây thần kinh thị giác bị ảnh hưởng bởi bệnh cườm nước. Ảnh: Marvin Samuel Tolentino Pineda/Getty Images.
Đánh giá về bước tiến này, bác sĩ James Tsai, Chủ tịch Bệnh viện Mắt & Tai Mount Sinai tại New York (Mỹ), nhận định đây là một thành tựu rất đáng phấn khởi khi công nghệ tái lập trình tế bào lần đầu tiên được triển khai thành công trên người.
Dù vậy, ông Tsai cũng lưu ý cần thêm nhiều dữ liệu lâm sàng để khẳng định khả năng tái tạo hoàn toàn thị lực hay chỉ dừng lại ở mức cải thiện tín hiệu truyền dẫn thần kinh của công nghệ này.
Tiến sĩ Sharon Rosenzweig-Lipson, Giám đốc Khoa học của Life Biosciences, khẳng định việc đảo ngược tuổi di truyền biểu truyền mở ra một hướng đi hoàn toàn mới giúp phục hồi chức năng thay vì chỉ làm chậm đà suy thoái của bệnh tật.
"Dù nghiên cứu giai đoạn 1 này được thiết kế nhằm đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp, những quan sát ban đầu về sự cải thiện thị trường ở hai bệnh nhân là rất đáng khích lệ trong quá trình chúng tôi tiếp tục phát triển chương trình ER-100", bà Rosenzweig-Lipson tuyên bố. "Cột mốc này đánh dấu một bước tiến quan trọng của Life Bio trong việc chuyển giao công nghệ khôi phục di truyền biểu truyền thành một lớp thuốc mới cho các bệnh liên quan đến tuổi tác”.
Thành công bước đầu của ER-100 không chỉ mang lại hy vọng cho bệnh nhân mắc các bệnh về thị lực, mà còn đặt nền móng cho việc điều trị hàng loạt căn bệnh liên quan đến tuổi tác khác như thoái hóa khớp, huyết áp cao hay Alzheimer.
Lĩnh vực tái lập trình tế bào hiện thu hút sự quan tâm và đầu tư hàng trăm triệu USD từ các tỷ phú công nghệ tại Thung lũng Silicon như Jeff Bezos, Peter Thiel hay Sam Altman. Nhiều công ty sinh học hàng đầu cũng đang tích cực chuẩn bị cho các đợt thử nghiệm lâm sàng tiếp theo, hứa hẹn tạo nên bước ngoặt lớn cho y học hiện đại trong cuộc chiến chống lão hóa.